I prodotti per terapia cellulare (PTC) sono preparati contenenti cellule vive e vengono utilizzati per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o preventivo.

Possono essere impiegate sia cellule staminali adulte - cellule rare all’interno dell’organismo che si possono differenziare in diverse cellule specializzate - sia cellule somatiche, già specializzate nello svolgere una determinata funzione.

Affinché queste cellule possano essere definite farmaci è necessario che abbiano subito manipolazioni più o meno complesse che ne abbiano alterato le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali. Inoltre, ricadono in questa definizione anche le cellule che, una volta somministrate al paziente, svolgono una funzione diversa da quella che avevano nel donatore.

Infine, è importante sottolineare che tra le varie manipolazioni cui sono sottoposte le cellule che diventeranno PTC sono comprese anche le manipolazioni geniche. Pertanto, il campo della terapia cellulare e quello della terapia genica possono a volte intersecarsi.

I PTC oggi
A oggi solo una terapia a base di cellule è stata approvata e potrà essere utilizzata; altri PTC sono usati nel contesto di studi clinici sperimentali autorizzati. Al di fuori di questi due ambiti possono farne uso solo pazienti affetti da malattie particolarmente gravi e senza altre possibilità terapeutiche, su prescrizione di un medico in ambito ospedaliero e previa autorizzazione del Comitato Etico dell’Ospedale.

I prodotti per terapia cellulare sono inoltre sottoposti a una normativa rigida, emanata dall’Unione Europea, che sancisce che i PTC devono essere considerati farmaci a tutti gli effetti, e devono quindi rispettare gli stessi standard di sicurezza e qualità.

Le aree terapeutiche d’impiego dei PTC sono più di una:

• Medicina rigenerativa, che ha come scopo curare patologie degenerative di origine vascolare, delle ossa, delle cartilagini e dei muscoli, neurologiche e connettivali;
• Terapia antitumorale, ovvero la produzione di cellule in grado di combattere il tumore;
• Terapia immunomodulatrice, per curare le patologie nelle quali il sistema immunitario è sregolato.

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