Farmaci & Vita

Le tre possibili strade per ottenere un farmaco

Cercare e testare le sostanze naturali, sintetizzarle in laboratorio, utilizzare i sistemi biologici: sono queste le tre strategie utilizzate per scoprire un nuovo farmaco.

La vita di un farmaco ha inizio nella mente di un team interdisciplinare di ricercatori, composto da farmacologi, biologi e chimici. Il primo passo che deve fare il gruppo di ricerca è individuare un bersaglio terapeutico, vale a dire un meccanismo biologico su cui intervenire per sconfiggere una malattia. Sono tre le possibili strade che i ricercatori possono intraprendere per “scoprire” un nuovo principio attivo.

La prima, la più antica, consiste nel cercare sostanze già disponibili in natura che possano interferire con il meccanismo biologico che causa la malattia. Sono molti i farmaci, tuttora in commercio, scoperti in questo modo: l’acido acetilsalicilico, gli antimalarici a base di chinina, molti antibiotici e perfino alcuni antitumorali (taxani).
La seconda strada, quella della sintesi chimica, prevede di passare al vaglio (con un processo chiamato HTS o High Throughput Screening) un grande numero di molecole che possano interagire con il meccanismo biologico su cui si sta lavorando. Attualmente tale processo viene svolto con l’ausilio del computer e altre volte manualmente su banche di composti dell'ordine di cinquecentomila/un milione di unità. Si usa soprattutto quando si hanno scarse informazioni strutturali sul target. Questa fase può anche non essere necessaria se le informazioni sulla struttura dell’obiettivo sono sufficientemente precise e si può applicare del drug design.
La terza via, quella più recente, utilizza i sistemi biologici (in genere batteri, lieviti o cellule di mammifero) per produrre sostanze curative. Negli ultimi anni, grazie allo sviluppo delle tecniche del DNA ricombinante, che consentono di inserire un gene deputato a produrre il farmaco all’interno del DNA di un batterio o di una cellula animale, è stato possibile produrre farmaci più adatti all’organismo umano (ad esempio alcune forme di insulina) e perfezionare il meccanismo chiave-serratura che permette al farmaco di reagire in modo efficace e selettivo con un bersaglio predeterminato all’interno dell’organismo.

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