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La nuova era della medicina: i farmaci per Terapie Avanzate
Negli ultimi anni, i progressi delle biotecnologie hanno permesso lo sviluppo di farmaci non basati su molecole prodotte per sintesi chimica, ma composti da materiale biologico.
Più precisamente, si tratta di farmaci a base di DNA o RNA, cellule o tessuti, che si sono dimostrati efficaci nella cura di alcune patologie. Questi prodotti vengono definiti farmaci per Terapie Avanzate e sono suddivisi in tre tipologie:
- Prodotti di terapia genica, che hanno lo scopo di curare malattie causate da geni difettosi. In questa terapia il “farmaco” è il DNA/RNA stesso: l’obiettivo è infatti quello di correggere il difetto all’interno delle cellule del soggetto malato, inserendo una copia corretta del gene o modificandone la sua funzione.
- Prodotti di terapia cellulare, che utilizzano una preparazione contenente cellule vive per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o preventivo. Questo tipo di terapia può prevedere l’uso di cellule staminali adulte, una tipologia particolare di cellule presenti nel nostro corpo. Queste cellule sono in grado di differenziarsi andando a formare diversi tessuti. Le cellule staminali sono molto importanti nella crescita e nello sviluppo di un organismo e anche nella riparazione delle ferite.
- Prodotti d’ingegneria tissutale, che prevedono l’utilizzo di cellule o tessuti ottenuti in laboratorio per rigenerare, riparare o sostituire un tessuto umano. Tramite questa tecnica sono stati rigenerati la cute, le ossa e la cartilagine.
Non tutti i medicinali che derivano da cellule o tessuti rientrano nelle Terapie Avanzate. Ad esempio, le cellule usate per le trasfusioni di sangue, il trapianto di midollo o l’uso di staminali derivanti dal cordone ombelicale o da altri tessuti che non siano state “manipolate in laboratorio” in modo sostanziale, non possono essere considerate Terapie Avanzate.
La differenza risiede, quindi, nell’entità delle “manipolazioni” alle quali le cellule o i tessuti sono sottoposti per diventare farmaci. Si tratta di operazioni eseguite in laboratorio che hanno lo scopo di modificare le cellule e i tessuti per renderli adatti alla cura di una determinata patologia o alla rigenerazione di un determinato tessuto. Sono considerati medicinali per terapie avanzate anche cellule o tessuti che, una volta prelevati dal donatore, sono utilizzati nel paziente, per svolgere funzioni diverse da quelle che avevano in origine, come per esempio quando si utilizzano cellule staminali che derivano da midollo osseo per riparare il tessuto cardiaco di un soggetto che abbia avuto un infarto.
Infine, le cellule o i tessuti possono essere autologhe (il ricevente e il donatore sono la stessa persona), allogeniche (donatore e ricevente sono due persone diverse) o xenogeniche (le cellule del donatore sono di origine animale).
Fino a ora le Terapie Avanzate sono state utilizzate per lo più nella rigenerazione di tessuti che abbiano subito un danno, ad esempio a causa di ustioni, o articolazioni danneggiate da incidenti, nella ripopolazione delle cellule del sistema immunitario, quando insufficienti, o nella loro riattivazione, quando poco attive (infezioni gravi o tumori), nonché nella modifica di cellule che contengono DNA non corretto (malattie genetiche).
Anche se nel corso degli anni sono aumentati gli studi clinici focalizzati sulla definizione di efficacia e sicurezza delle Terapie Avanzate, i farmaci autorizzati sono solo cinque:
- tre prodotti di ingegneria tissutale. Due di questi prevedono l’uso autologo di condrociti (cellule della cartilagine) estratti dal ginocchio del paziente e reimpiantati a livello del danno; uno, autorizzato molto recentemente, per la cura di una lesione alla cornea;
- un prodotto di terapia genica per la cura di una malattia causata da un difetto nel gene della lipasi lipoproteica, un enzima responsabile del metabolismo dei lipidi;
- un prodotto di terapia cellulare, indicato per il trattamento di una forma particolare di tumore della prostata.
Data la complessità legata ai farmaci per terapie avanzate, nel 2007 è stata adottata una norma valida in tutta Europa volta a regolamentare tutti gli aspetti relativi a questi medicinali. In particolare, questa norma ha:
- disciplinato la loro commercializzazione in Europa;
- istituito un comitato (CAT, Committee for Advanced Therapies) all’interno dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) con il compito di valutare tali prodotti;
- voluto incentivare la ricerca e lo sviluppo sulle Terapie Avanzate.
Tutti i medicinali per Terapia Avanzata sono autorizzati dall’EMA attraverso una procedura centralizzata, che prevede la valutazione degli aspetti relativi alla qualità, alla sicurezza e all’efficacia.
Si ringrazia la SIF – Società Italiana di Farmacologia per la collaborazione
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